Una nueva clase de medicamentos permitiría a los médicos despertar genes que no rinden como deberían en pacientes que no tienen otras opciones de tratamiento en la actualidad.
La start-up RaNA Therapeutics de Boston en Estados Unidos, está desarrollando una nueva clase de medicamento capaz de potenciar la actividad de genes que pueden estar silenciados o poco activos y por lo tanto pueden causar enfermedades. El medicamento usaría una pequeña molécula parecida al ARN que bloquea la función de una molécula de ARN larga que impide la expresión del gen en cuestión.
Al activar los genes, los medicamentos de RaNA podrían hacer algo completamente nuevo, según Jeannie Lee, bióloga molecular de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard en Estados Unidos, y fundadora científica de la empresa. La mayoría de los fármacos funcionan cambiando la función o estabilidad de un producto genético, bloqueando una enzima demasiado activa, por ejemplo. Las terapias actuales actúan sobre algo que ya se ha expresado, explica Lee, en la actualidad no existen métodos para activar un gen silenciado.
La tecnología de RaNA, que aún está en fase de ensayo con animales de laboratorios, podría usarse para tratar tanto cánceres como enfermedades genéticas raras. A menudo, parte de los cambios que tienen lugar en una célula cancerosa incluyen el silenciado de los genes supresores de tumores. Y en algunas enfermedades genéticas, un gen normal puede estar silenciado por alguna anomalía, o simplemente tener una expresión débil.
El enfoque de RaNA también podría servir para atacar enfermedades metabólicas complejas. En el caso de la diabetes y de otras enfermedades metabólicas, hay muchos objetivos distintos identificados, así que la posibilidad de entrar dentro y activar selectivamente un único gen tendrá aplicaciones terapéuticas muy amplias.
En experimentos de laboratorio, RaNA ha logrado toda una gama de efectos sobre la expresión de los genes, desde la multiplicación aumento por cuatro hasta la multiplicación por cien. Varía de gen a gen y no es inusual que la expresión se multiplique por diez.
La start-up RaNA Therapeutics de Boston en Estados Unidos, está desarrollando una nueva clase de medicamento capaz de potenciar la actividad de genes que pueden estar silenciados o poco activos y por lo tanto pueden causar enfermedades. El medicamento usaría una pequeña molécula parecida al ARN que bloquea la función de una molécula de ARN larga que impide la expresión del gen en cuestión.
Al activar los genes, los medicamentos de RaNA podrían hacer algo completamente nuevo, según Jeannie Lee, bióloga molecular de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard en Estados Unidos, y fundadora científica de la empresa. La mayoría de los fármacos funcionan cambiando la función o estabilidad de un producto genético, bloqueando una enzima demasiado activa, por ejemplo. Las terapias actuales actúan sobre algo que ya se ha expresado, explica Lee, en la actualidad no existen métodos para activar un gen silenciado.
La tecnología de RaNA, que aún está en fase de ensayo con animales de laboratorios, podría usarse para tratar tanto cánceres como enfermedades genéticas raras. A menudo, parte de los cambios que tienen lugar en una célula cancerosa incluyen el silenciado de los genes supresores de tumores. Y en algunas enfermedades genéticas, un gen normal puede estar silenciado por alguna anomalía, o simplemente tener una expresión débil.
El enfoque de RaNA también podría servir para atacar enfermedades metabólicas complejas. En el caso de la diabetes y de otras enfermedades metabólicas, hay muchos objetivos distintos identificados, así que la posibilidad de entrar dentro y activar selectivamente un único gen tendrá aplicaciones terapéuticas muy amplias.
En experimentos de laboratorio, RaNA ha logrado toda una gama de efectos sobre la expresión de los genes, desde la multiplicación aumento por cuatro hasta la multiplicación por cien. Varía de gen a gen y no es inusual que la expresión se multiplique por diez.
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